Cystadrops Farmakodynamické vlastnosti

Farmakoterapeutická skupina: Oftalmologika, jiná oftalmologika, ATC kód: S01XA21

Mechanismus účinku
Merkaptamin snižuje akumulaci krystalů cystinu v rohovce snižováním hladiny cystinu konverzí
cystinu na cystein a tvorbou smíšených disulfidů merkaptaminu a cysteinu.

Klinická účinnost a bezpečnost
S přípravkem Cystadrops byla provedena dvě klinická hodnocení: klinické hodnocení s jednou větví
u 8 dětí a dospělých klinické hodnocení ve fázi III
Studie OCT-Studie hodnotila bezpečnost a účinnost přípravku Cystadrops během 5 let. Úprava dávky byla
prováděna po očním vyšetření. Žádný z pacientů během 5letého následného sledování nepřerušil
léčbu.
Účinnost byla hodnocena pomocí konfokálního mikroskopického celkového skóre in vivo In-Vivo Confocal Microscopya při mediánu četností 4 instilací denně bylo pozorováno v průměru 30% snížení celkového skóre
IVCM jako. Průměrné snížení usazenin krystalů cystinu o 30 % ve srovnání s výchozím stavem se
udržovalo po celou dobu dávkovacího režimu s mediánem 3 kapky/oko/den u 7 z 8 pacientů. Fotofobie měla v průběhu času tendenci ke zlepšování.

Studie CHOC
Tato studie byla randomizované, kontrolované hodnocení k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti
přípravku Cystadrops po období 90 dnů léčby při dávkovacím režimu 4 kapky/oko/den. Celkové skóre
IVCM bylo primárním cílovým parametrem. Působení přípravku Cystadrops bylo vystaveno
15 pacientů. Průměrné celkové skóre IVCM bylo vypočítáno u 11 pacientů. 30. den byl ve větvi
s přípravkem Cystadrops pozorován sklon k nižšímu celkovému skóre IVCM. Devadesátý den byl ve
větvi s přípravkem Cystadrops potvrzen průměrný pokles o 40 %. Byla prokázána superiorita
přípravku Cystadrops v porovnání s kontrolní větví CI zkoušejícím v porovnání s kontrolní větví
Pediatrická populace
Klinické údaje o bezpečnosti a účinnosti byly shromážděny během 2 klinických hodnocení OCT-1 a CHOCz čehož 3 subjekty bezpečnosti a účinnosti jsou v dospělé i pediatrické populaci podobné.

Evropská agentura pro léčivé přípravky udělila odklad povinnosti předložit výsledky studií
s přípravkem Cystadrops u jedné nebo více podskupin pediatrické populace u pacientů s cystinózou
léčených pro krystalické usazeniny cystinu v rohovce