Tegsedi

Léčbu je třeba zahájit a udržovat pod vedením lékaře se zkušenostmi s léčbou pacientů s hereditární
transthyretinovou amyloidózou.

Dávkování

Doporučená dávka podávaná subkutánní injekcí je 284 mg inotersenu. Dávky se mají podávat jednou
týdně. Kvůli konzistenci v dávkování mají být pacienti poučeni, aby injekce byly podávány ve stejný
den každý týden.

Úprava dávky v případě poklesu počtu trombocytů
Inotersen je spojen s poklesem počtu trombocytů, což může způsobit trombocytopenii. Dávkování se
má upravit podle laboratorních hodnot následujícím způsobem:

Tabulka 1 Monitorování podle počtu trombocytů a dávkovací doporučení pro inotersen

Počet trombocytů 㸀pokračovat  
≥snížit na 284 mg jednou za týdny
 75* 'YDNUiWKRGQRWPRQLWRURYiQtDávkování se má přerušit,
dokud 3 následné hodnoty
nejsou > 100. Při opětovném
zahájení léčebné dávky se má


Počet trombocytů frekvence snížit na 284jednou za 2 týdny. 
< 
 
Dvakrát týdněhodnot nad 75 a pak
monitorování jednou týdně.
Častější monitorování má být
zváženo, pokud jsou přítomné
další rizikové faktory pro
krvácení.
Dávkování se má přerušit,
dokud 3 následné hodnoty
nejsou > 100. Při opětovném
zahájení léčebné dávky se má
frekvence snížit na 284 mg
jednou za 2 týdny.
Podávání kortikosteroidů má
být zváženo, pokud jsou
přítomné další rizikové faktory
pro krvácení.
 25† 'HQQ
QDGtýdně do 3 následných hodnot
nad 75. Pak sledování jednou
týdně až do stabilizace.
/pþED'RSRUXþXMHkortikosteroidů.
* Pokud následující test potvrzuje úvodní výsledek testu, pak je třeba frekvenci monitorování a
dávkování upravit dle doporučení v tabulce.
‡ Další rizikové faktory pro krvácení zahrnují věk > 60 let, podávání antikoagulačních nebo
antiagregačních léčivých přípravků anebo předchozí anamnézu velkých krvácivých příhod.
† Důrazně se doporučuje, aby pacient dostával kortikosteroidy k odvrácení poklesu počtu trombocytů,
pokud nejsou kortikosteroidy kontraindikovány. Pacienti, kteří ukončí léčbu inotersenem v důsledku
počtu trombocytů menším než 25 x 109/l, nemají terapii zahajovat znovu.

Vynechané dávky
Pokud dojde k vynechání dávky inotersenu, pak se má další dávka podat co nejdříve je to možné,
pokud není další plánovaná dávka během dvou dnů. V takovém případě se má vynechaná dávka
přeskočit a další dávka se má podat dle plánu.

Zvláštní skupiny pacientů

Starší pacienti
U pacientů ve věku 65 let nebo starších není nutná žádná úprava dávkování
Porucha funkce ledvin
U pacientů s lehkou nebo středně těžkou poruchou funkce ledvin není nutná žádná úprava dávkování
≥ 113 mg/mmol bod 4.3
Vzhledem k riziku glomerulonefritidy a možného poklesu renální funkce se má během léčby
inotersenem sledovat UPCR a eGFR třeba zvážit trvalé ukončení léčby.

Porucha funkce jater
U pacientů s lehkou nebo středně těžkou poruchou funkce jater není nutná žádná úprava dávkování

Pacienti podstupující transplantaci jater
Inotersen nebyl hodnocen u pacientů, kteří podstupují transplantaci jater. Proto se doporučuje, aby
bylo podávání inotersenu ukončeno u pacientů, kteří podstupují transplantaci jater.

Pediatrická populace


Bezpečnost a účinnost inotersenu u dětí a dospívajících do 18 let nebyly stanoveny. Nejsou dostupné
žádné údaje.

Způsob podání

Pouze subkutánní podání. Jedna předplněná injekční stříkačka je určena pouze k jednorázovému
použití.

První injekce podaná pacientem nebo ošetřovatelem se má provést pod dohledem odpovídajícím
způsobem vyškoleného zdravotníka. Pacienti a/nebo ošetřovatelé musí být vyškoleni v subkutánním
podávání přípravku Tegsedi.

Místa pro podání injekce zahrnují břicho, horní část stehna nebo zevní horní část paží. Je důležité
měnit místa pro podání injekce. Pokud se injekce aplikuje do horní části paže, má ji podat jiná osoba.
Injekce se nemá podávat do oblasti pasu a dalších míst, kde dochází k tlaku nebo tření oblečení.
Přípravek Tegsedi se nemá injikovat do oblastí s postižením kůže nebo poraněním. Také je třeba se
vyhýbat oblastem s tetováním a jizvami.

Předplněná injekční stříkačka má před podáním dosáhnout pokojovou teplotu. Musí se vyjmout
z chladničky alespoň 30 minut před použitím. Jiné způsoby zahřívání se používat nemají.