Nulibry

Přípravek NULIBRY se podává pouze v případě, že má pacient potvrzenou genetickou diagnózu nebo
pravděpodobnou diagnózu MoCD typu A.

Pacienti s pravděpodobnou diagnózou MoCD typu A musí mít diagnózu MoCD typu A potvrzenou
genetickým testem. Přípravek NULIBRY musí být vysazen, pokud není diagnóza MoCD typu A
potvrzena genetickým testováním.

Léčba přípravkem NULIBRY musí být zahájena a monitorována v nemocnici zdravotnickým
pracovníkem, který má zkušenosti s léčbou vrozených poruch metabolismu. Přípravek NULIBRY
představuje chronickou substrátovou substituční terapii určenou k dlouhodobému užívání.

Dávkování

Pediatrická populace mladší než 1 rok U pacientů mladších než jeden rok se doporučená dávka přípravku NULIBRY titruje na základě
gestačního věku.

U pacientů mladších než 1 rok, kteří jsou předčasně narozenými novorozenci < 37 týdnůintravenózně jednou denně. Dávka se bude titrovat na cílovou dávku 0,90 mg/kg/den po dobu
měsíců, jak je uvedeno v tabulce 1.

U pacientů mladších než 1 rok, kteří jsou novorozenci narozenými v termínu ≥ 37 týdnůintravenózně jednou denně. Dávka se bude titrovat na cílovou dávku 0,90 mg/kg/den po dobu
měsíců, jak je uvedeno v tabulce 1.

Tabulka 1 Počáteční dávka a titrační schéma přípravku NULIBRY pro pacienty mladší než
jeden rok na základě gestačního věku
Titrační schéma
Předčasně narozený
novorozenec
37 WêGQ
$
1RYRUR]HQHFY termínu
Počáteční dávka 0,40 mg/kg jednou denně 0,55 mg/kg jednou denně
Dávka v 1 měsíci 0,70 mg/kg jednou denně 0,75 mg/kg jednou denně
Dávka ve 3 měsících 0,90 mg/kg jednou 0,90 mg/kg jednou

Pediatrická populace ve věku od 1 roku do méně než 18 let a dospělí
Doporučená dávka přípravku NULIBRY 0,90 mg/kg intravenózně jednou denně.

Vynechaná dávka
Pokud dojde k vynechání dávky, má být podána co nejdříve. Další plánovaná dávka musí být podána
nejméně 6 hodin po podání vynechané dávky.

Způsob podání

Přípravek NULIBRY je určen pouze pro intravenózní podání.

Přípravek NULIBRY je určen k podání infuzí o rychlosti 1,5 ml/min po rekonstituci 5 ml sterilní vody
pro injekci. Objemy dávky menší než 2 ml mohou vyžadovat podání injekční stříkačkou metodou
zvanou „pomalý intravenózní push“.

Návod k rekonstituci tohoto léčivého přípravku před jeho podáním je uveden v bodě 6.6.

Pokud to zdravotnický pracovník považuje za vhodné, může přípravek NULIBRY podávat doma
pacientova pečující osoba. Pokud přípravek NULIBRY podává pečující osoba/pacient, musí si
pečující osoba/pacient přečíst a pečlivě dodržovat podrobné „Pokyny pro uživatele“ poskytnuté
v krabičce, které se týkají přípravy, podávání, uchovávání a likvidace přípravku NULIBRY.

Zdravotnický pracovník musí vypočítat objem přípravku NULIBRY v mililitrech injekčních lahviček potřebných k podání každé dávky a poskytnout je pečující osobě/pacientovi, viz
bod 6.6.