LIBMELDY (2-10×10^6BUNĚK/ML Infuzní disperze) - Informace o předepisování

Libmeldy - dávkování, užívání, vedlejší účinky, informace o léku

Generikum: atidarsagene autotemcel
Účinná látka: Atidarsagen autotemcel
Alternativy:
ATC skupina: A16AB21 - atidarsagene autotemcel
Obsah účinných látek: 2-10×10^6BUNĚK/ML
Formy: Infuzní disperze
Balení: Vak
Obsah balení: |(1-X)X10-20ML|
Způsob podání: prodej na lékařský předpis

Libmeldy složení

2.1 Obecný popis Libmeldy obohacených o CD34+ populaci, která obsahuje hematopoetické kmenové a progenitorové buňky A 2.2 Kvalitativní a kvantitativní složení Jeden infuzní vak přípravku Libmeldy, specifický pro konkrétního pacienta, obsahuje atidarsagen autotemcel, jehož koncentrace geneticky modifikovaných autologních buněk obohacených o CD34+ populaci je závislá na výrobní šarži. Léčivý přípravek je zabalen v jednom nebo více infuzních vacích celkově obsahujících disperzi 2-10 x 106 buněk/ml životaschopných buněk obohacených o CD34+ populaci suspendovaných v kryokonzervačním roztoku. Jeden infuzní vak obsahuje 10 až 20 ml přípravku Libmeldy. Kvantitativní údaje o léčivém přípravku, včetně počtu infuzních vaků jsou uvedeny v přiloženém informačním listu šarže používané pro přepravu. Pomocné látky se známým účinkem Tento léčivý přípravek obsahuje 3,5 mg sodíku na ml a 55 mg dimethylsulfoxidu na ml. Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1. Infuzní disperze. Čirá až mírně zakalená, bezbarvá až žlutá nebo růžová disperze....více

Libmeldy Dávkování a způsob podání

Přípravek Libmeldy musí být podán v kvalifikovaném,zdravotnickém zařízení lékařem se zkušenostmi s transplantací hematopoetických kmenových buněk přípravku a léčbě pacientů tímto léčivým přípravkem. Dávkování Přípravek Libmeldy je určen k autolognímu použití Dávka přípravku Libmeldy musí být stanovena na základě tělesné hmotnosti pacienta v době podání infuze. Léčba spočívá...více

Libmeldy Kontraindikace

Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1. Předchozí léčba genovou terapií hematopoetických kmenových buněk. Je třeba vzít v úvahu kontraindikace pro mobilizaci a myeloablativní léčivé přípravky....více

Libmeldy Indikace, na co je lék

Přípravek Libmeldy je indikován k léčbě metachromatické leukodystrofie bialelickými mutacemi v genu pro arylsulfatázu A ARSA: - u dětí s pozdně infantilní nebo časně juvenilní formou bez klinických projevů onemocnění, - u dětí s časně juvenilní formou, s časnými klinickými projevy onemocnění, které jsou stále schopny samostatné chůze a nedošlo u nich dosud k poklesu kognitivních...více

Libmeldy Interakce

Nebyly provedeny žádné studie interakcí. Charakter přípravku Libmeldy je takový, že se neočekávají žádné farmakokinetické interakce s jinými léčivými přípravky. Pacienti nemají užívat antiretrovirové léčivé přípravky nejméně jeden měsíc před mobilizací a nejméně 7 dní po infuzi přípravku Libmeldy Živé vakcíny Bezpečnost imunizace živými virovými vakcínami během léčby...více

Libmeldy Pro děti, pediatrická populace

Bezpečnost a účinnost přípravku Libmeldy dosud nebyly stanoveny u pacientů s pozdně juvenilní formou onemocnění Způsob podání Přípravek Libmeldy je určen pouze k intravenózní infuzi. Opatření, která je nutno učinit před zacházením s léčivým přípravkem nebo před jeho podáním Tento léčivý přípravek obsahuje geneticky modifikované lidské buňky. Zdravotničtí pracovníci proto mají...více

Libmeldy Fertilita, těhotenství a kojení

Jelikož přípravek Libmeldy není určen k použití u dospělých, nejsou k dispozici údaje o použití během těhotenství nebo kojení a reprodukční studie na zvířatech. Pokud jde o fertilitu, prostudujte si souhrn údajů o přípravku pro léčivý přípravek pro myeloablativní přípravný režim. Je třeba poznamenat, že ošetřující lékař má informovat rodiče pacienta / pečující osoby o možnostech...více

Libmeldy Užívání po expiraci, upozornění a varování

Sledovatelnost Musí být splněny požadavky na sledovatelnost buněčných léčivých přípravků pro moderní terapii. Aby byla zajištěna sledovatelnost, musí být název přípravku, číslo šarže a jméno léčeného pacienta uchovávány po dobu 30 let od data vypršení doby použitelnosti přípravku. Autologní použití Přípravek Libmeldy je určen pouze k autolognímu použití a za žádných okolností...více

Libmeldy Schopnost řízení vozidel

Není relevantní....více

Libmeldy Vedlejší a nežádoucí účinky

Shrnutí bezpečnostního profilu Bezpečnost přípravku Libmeldy byla hodnocena u 35 pacientů s MLD. Medián doby sledování v integrovaném souboru údajů o bezpečnosti, který zahrnoval 29 pacientů léčených čerstvou zemřeli a celkem 26 pacientů zůstalo ve fázi sledování. Medián doby sledování v integrovaném souboru údajů o bezpečnosti, který zahrnoval 6 pacientů léčených čerstvou zůstali ve...více

Libmeldy Předávkování

O předávkování přípravkem Libmeldy nejsou k dispozici žádné údaje z klinických studií....více

Libmeldy Farmakodynamické vlastnosti

Farmakoterapeutická skupina: Ostatní hematologické přípravky, ATC kód: A16AB21. Mechanismus účinku Přípravek Libmeldy je ex vivo geneticky modifikovaná autologní hematopoetická kmenová a progenitorová genová terapie s použitím buněk CD34+ z mobilizované periferní krve kterého je zavedena jedna nebo více kopií lidské ARSA komplementární deoxyribonukleové kyseliny enzym ARSA. Při podávání pacientovi...více

Libmeldy Poločas rozpadu, Farmakokinetické vlastnosti

Libmeldy je léčivý přípravek pro genovou terapii sestávající z autologních buněk, které byly geneticky modifikovány ex vivo. Charakter přípravku Libmeldy je takový, že konvenční studie farmakokinetiky, absorpce, metabolismu a eliminace nejsou použitelné. Biodistribuce přípravku Libmeldy byla nicméně studována a byla prokázána distribuce do krvetvorných tkání a cílových orgánů onemocnění...více

Libmeldy Bezpečnost (v těhotenství)

Požadavky pro předkládání PSUR pro tento léčivý přípravek jsou uvedeny v seznamu referenčních dat Unie a jakékoli následné změny jsou zveřejněny na evropském webovém portálu pro léčivé přípravky. Držitel rozhodnutí o registraci jeho registrace. D. PODMÍNKY NEBO OMEZENÍ S OHLEDEM NA BEZPEČNÉ A ÚČINNÉ POUŽÍVÁNÍ LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU • Plán řízení rizik Držitel rozhodnutí...více

Libmeldy Farmaceutické údaje o léku

6.1 Seznam pomocných látek Dimethylsulfoxid Chlorid sodný Lidský albumin 6.2 Inkompatibility Studie kompatibility nejsou k dispozici, a proto nesmí být tento léčivý přípravek mísen s jinými léčivými přípravky. 6.3 Doba použitelnosti měsíců. Po rozmrazení: maximálně 2 hodiny při pokojové teplotě 6.4 Zvláštní opatření pro uchovávání Infuzní vak Přípravek musí být uchováván...více